모더나, 희귀병 프로피온산혈증 치료제...초기 임상 '긍정적'

노바티스, 유전병 포트폴리오 확대...시스틴증 후보물질 도입

노벨파마, 소아희귀질환 권위자 서울대병원 채종희 교수 영입