아픈 이유도 모른 채 희귀 질환자 '진단 방랑'

장기에 스핑고미엘린 쌓이는 희귀병...신약 '젠포자임' 국내 허가

노바티스, 유전병 포트폴리오 확대...시스틴증 후보물질 도입