한 알에 47억원...FDA 최고가 혈우병 치료제 '헴제닉스' 허가

GC녹십자 산필리포증후군 치료제, FDA '희귀소아질환의약품' 지정

노바티스, 유전병 포트폴리오 확대...시스틴증 후보물질 도입