아픈 이유도 모른 채 희귀 질환자 '진단 방랑'

GC녹십자 산필리포증후군 치료제, FDA '희귀소아질환의약품' 지정

한 알에 47억원...FDA 최고가 혈우병 치료제 '헴제닉스' 허가