만성 골수성 백혈병 환자에게 희망을 가져다 줄 제4세대 표적항암제가 국내에서 허가를 받았다.
식품의약품안전처는 한국노바티스의 만성 골수성 백혈병 치료제 ‘셈블릭스정’ 20mg과 40mg 2가지 용량을 신약으로 허가했다고 9일 밝혔다.
‘셈블릭스정’의 주성분은 ‘애시미닙염산염’이며, 효능효과는 ‘이전에 2가지 이상의 티로신 키나아제 억제제(TKI)로 치료를 받은 만성기의 필라델피아 염색체 양성 만성 골수성 백혈병(Ph+ CML) 성인 환자의 치료’이다.
만성 골수성 백혈병은 혈액을 만드는 조혈모세포 유전자의 돌연변이로 발생한다. 유전자 정보가 담긴 23쌍의 염색체 9번과 22번 염색체에 문제가 생겨 발생하는 질환이다. 한국에서는 서울성모병원 김동욱 교수팀이 9월 22일을 만성 골수성 백혈병의 날로 정할 것을 제안해 2011년 제정됐다.
만성 골수성 백혈병은 초기에 임상적으로 뚜렷한 증상이 없는 경우가 많다. 병이 진행될수록 이에 따른 증상이 서서히 나타나기 시작한다. 원인을 잘 모르는 열(불명열), 심한 체중감소, 골관절의 통증, 출혈, 감염 등이 발생한다.
만성 골수성 백혈병은 발병 후 만성기, 가속기, 급성기로 진행된다. 대부분의 환자는 만성기로 발견된다. 이때 제대로 치료받지 않으면 3~4년후, 가속기를 거쳐 급성기로 진행해 사망한다. 2000년 이전까지만 해도 만성골수성백혈병은 조혈모세포이식으로만 완치될 수 있는 불치병의 대명사였다
하지만 2011년 2001년 암세포만 선택해 공격하는 세계 최초 표적항암제인 ‘글리벡(성분명 이매티닙)’ 등장하며 치료의 패러다임이 바뀌었다. 악성 혈액암이지만 항암제만 제대로 복용하면 정상적인 생활이나 완치도 가능해지게 된 것이다. 글리벡 출시 이후 1년 평균 사망률이 20%였던 만성골수성백혈병은 1년 평균 사망률이 1%로 획기적으로 감소한 것으로 보고되고 있다.
글리벡이후 2세대 만성골수성백혈병 치료제인 스프라이셀(비엠에스)·타시그나(노바타스), 3세대 아이클루시그(아리아드)까지 개발되고, 이번에 4세대 표적항암제인 ‘셈블릭스(애시미닙)’가 국내에서 허가를 받게 됐다.
셈블릭스는 노바티스가 개발한 TKI(티로신 키나아제 저해제) 계열 4세대 표적항암제로, 2011년 11월 미국 FDA의 허가를 받았다. 한국에서는 지난해 8월부터 총 4건의 임상시험 계획을 승인받고 국내 병원에서 임상시험을 진행해 왔다.
애시미닙이 단백질을 표적 공격하는 기전은 기존의 1~3세대 표적항암제와 전혀 다르다. ATP 결합 부위를 차단하는 기존 표적항암제와 달리 애시미닙은 BCR-ABL1 암 단백질의 미리스토일 부위에 결합함으로써, 기존 표적항암제에서 발견된 내성 돌연변이의 상당수를 효과적으로 억제하는 기전이다.
한편, 만성 골수성 백혈병은 성인 백혈병의 10~20%를 차지하는 질환으로 국내에서는 연간 10만명당 0.8명 발생한다. 남성이 여성에 비해 1.8배 많이 발생하며, 한국인의 평균 발병 연령은 40~45세로 알려져 있다.
