인공지능(AI) 기반 신약 개발 전문기업 파로스아이바이오는 미국혈액학회 연례학술대회(ASH)에서 급성 골수성 백혈병(AML) 치료제 후보물질 ’PHI-101’의 임상 1상 시험 연구 결과를 발표했다고 9일 밝혔다.
PHI-101은 혈액암세포의 성장을 억제하는 방식의 AML 치료 후보물질로, 미국 식품의약국(FDA)과 국내 식품의약품안전처의 희귀의약품으로 지정된 파이프라인이다.
이번 임상 1상은 기존 승인 치료제에 내성이 생겨 효과가 없거나 재발한 AML 환자 30명을 대상으로 진행됐다. 연구 결과 PHI-101이 해당 환자들에게 안전성과 내약성, 치료 효능을 보이는 것으로 확인됐다.
특히 기존에 여러 차례 치료를 받아 치료 난이도가 높은 중증 환자들이 참여했음에도 평가 가능한 환자의 절반(50%)이 종합완전관해를 보였다. 종합완전관해는 △종양이 완전히 사라진 완전관해(CR) △호중구 또는 혈소판의 수가 기준보다 낮은 완전관해(CRi) △형태학적으로 백혈병이 없는 상태(MLDS)를 모두 포함한 것을 말한다.
PHI-101을 투여하면서 종양 크기가 줄거나 사라지는 등 치료 효과를 경험한 환자는 67%였다. 또한 97%의 환자에게서 AML을 유발하는 FLT3 유전자 변이가 85% 이상 억제되는 것으로 나타났다. 해당 변이가 나타난 AML 환자는 변이가 없는 환자보다 생존율이 약 2배 낮다고 알려진 만큼, 파로스아이바이오는 PHI-101이 효과적인 치료 옵션으로 작용할 가능성이 생겼다고 보고 있다.
한혜정 파로스아이바이오 최고혁신책임자 및 미국법인 대표는 “이번 임상의 성과는 기존 치료제의 약효를 기대할 수 없는 AML 환자들에게 새로운 치료 옵션 가능성을 제시한 것”이라며 “내년에는 글로벌 임상 2상 절차에 본격 돌입할 예정”이라고 말했다.