7일 업계에 따르면 지난해 미국이나 유럽에서 허가받은 세포·유전자 치료제는 6가지였다. 레전드바이오테크·얀센의 카티(CAR-T) 치료제 ‘카빅티'(Carvykti)과 바이오마린 파마슈티컬스의 유전자치료제 ‘록타비안'(Roctavian), PTC테라퓨틱스의 유전자치료제 ‘업스타자'(Upstaza), 유니큐어·CSL보링의 유전자치료제 ‘헴제닉스'(Hemgenix), 페링 파마슈티컬스의 유전자치료제 ‘애드스틸라드린'(Adstiladrin), 아타라 바이오테라퓨틱스의 세포치료제 ‘에브발로'(Ebvallo) 등이다.
이 중에 미국 FDA와 유럽 EMA의 허가를 모두 받은 치료제는 카빅티다. 키빅티는 단백질 분해효소인 프로테아좀 억제제로, 면역 조절제와 항 CD38 단일클론 항체를 포함해 이전 요법 이후에 재발성 또는 불응성 다발성 골수종이 있는 성인 환자를 위한 약물이다. 지난해 2월 FDA 승인을 획득했고, 같은해 9월 일본에서도 허가됐다.
카빅티는 B세포성숙항원(BCMA)을 표적으로 하는 유전자 변형자가 T세포 면역요법이다. CAR-T세포가 BCMA를 발현하는 세포를 제거하도록 지시하는 CAR 암호화 전이유전자로, 환자 자신의 T세포를 재발현하는 식이다. BCMA는 주로 악성 다발성 골수종 B계통 세포뿐만 아니라, 후기 B세포와 형질 세포의 표면에서 나타난다.
회사는 규정당국 허가 이후에 효능과 안전성 추가 평가를 위한 무작위 임상 3상 연구(CARTITUDE-4)를 진행하고 있다. 연내 학회에서 추가 연구 데이터를 발표한다는 계획이다.
지난해 허가 당국이나 적응증을 확대한 세포·유전자 치료제는 5가지 였다. 카티 치료제인 BMS의 ‘브레얀지'(Breyanzi), 노바티스의 ‘킴리아'(Kymria), 카이트파마의 ‘예스카타'(Yescarta) 등이 허가 범위를 넓혔다.
지난달 기준으로 세포·유전자 치료제에 대한 임상시험은 2220개다. 북미 지역에서 차지하는 비중이 43%로 전체 임상 중에 절반에 근접하고, 아시아태평약 38%, 유럽 18% 정도가 진행되고 있다. 지난해 새롭게 추가된 세포·유전자 치료제 임상은 254개였다. 임상시험의 60% 정도는 고형암·혈액암 등 종양을 타겟으로 했다.
상용화 가능성이 높은 임상 3상은 총 202개가 진행 중이다. 유전자편집 기술을 이용한 임상시험도 100개 이상이 진행되고 있다. 올해 최초의 타이틀을 얻는 유전자편집기술 활용한 유전자 치료제가 등장할 것으로 전망되며, 고형에 대한 적응세포치료제(Adoptive Cell Therapy)와 뒤센느 근이영양증((Duchenne Muscular Dystrophy) 유전자 치료제 등이 예상된다.
미국에서는 올해 최대 14개 세포·유전자 치료제가 허가 심사를 받을 것으로 예상된다. 이 가운데 최소 5개 이상 약물의 승인이 기대되고 있다. FDA는 지난해 세포·유전자 치료제에 대한 심사 역량 강화를 위해 담당부서를 확대 개편하고, 심사관 추가 채용 계획을 밝힌 바 있다.
한편 한국바이오협회 자료에 따르면 지난해 세포·유전자 치료제 투자액은 전년 대비 44% 정도 감소했다. 전세계 투자금은 2019년 98억 달러에서 2020년 199억 달러, 2021년 227억 달러로 지속 증가했으나, 지난해 126억 달러로 급감한 상태다.
