유럽의약품청(EMA)은 13일(현지 시간) 지난해 졸겐스마 투여 환자 2명이 간기능이 떨어져 숨진 사건의 내용을 의료진에 전달하기 위한 자료를 배포할 예정이라고 발표했다.
EMA는 또 의료 전문가에게 환자의 간 기능을 면밀히 모니터링하고, 일회성 유전자 치료(졸겐스마)를 받은 뒤 간 기능이 악화되거나 급성 간질환의 다른 징후가 있는 환자는 즉시 확인할 것을 권고했다. 외신에 따르면 EMA는 아직 의료진에게 자료를 배포하지는 않은 상태다.
노바티스는 EMA의 평가에 따라 유럽연합 회원국에 관련 내용을 발표할 의무가 있다. 이전에도 미국의 부작용 사례에 대해 입장문을 낸 적이 있다.
졸겐스마는 유전자 요법을 전달하는데 사용되는 아데노 관련 바이러스 벡터가 주로 간을 표적으로 하기 때문에, 일부 환자에게 간 부작용을 일으키는 것으로 알려져 있다. 급성 간부전은 졸겐스마의 미국 라벨에 있는 블랙박스 경고의 일부이기도 하다.
지난해 8월 러시아와 카자흐스탄 어린이 2명이 졸겐스마 주사 이후에 급성 간부전으로 사망한 것으로 전해졌다. 2명의 환자는 모두 간 손상을 회복하기 위해 스테로이드 제를 투여 받았다. 8월 이후에 새로운 간부전 사망 사고와 관련한 보고는 없었다고 회사 측이 설명했다.
간은 인체에 필요한 여러 단백질을 합성하고 독성물질을 해독하는데, 간부전은 간세포가 많이 죽어서 간의 기능이 극도로 저하된 상태를 말한다. 필요한 물질을 제때 공급하지 못하고 해독 작용을 못해 유해 물질이 혈액 속에 남아있게 되고 급격한 피로, 황달 등의 증상이 생긴다.
EMA는 “의료진 배포 자료에는 환자가 초기 코르티코 스테로이드 치료에 적절하게 반응하지 않으면 주치의가 이 요법을 조정하고 소아 간질환 전문가와 상담하라는 권고사항이 포함될 것”이라고 설명했다.
한편 노바티스는 4분기 실적보고를 앞두고 졸겐스마 매출에 대해서는 언급하지 않았다. 졸겐스마 매출은 지난해 3분기 3억 1900만 달러(약 4000억원)로 전년 대비 13% 감소한 것으로 나타났다. 회사는 유전자 치료제 시장의 확장 속도가 둔화된 데 따른 것이라고 설명했다.
국내에서 졸겐스마는 2021년 5월 허가받았고, 지난해부터는 건강보험 급여 적용을 받고 있다.
