제약바이오 업계에 따르면 mRNA 방식을 범용적으로 활용할 시도가 이뤄지고 있다. mRNA 기반 치료제는 표적 단백질에 대한 높은 선택성이 있어 다른 물질에 비해 안전하고 유효성이 높다는 게 장점이다. 또 다른 약물과 달리 핵막 투과가 불필요하기 때문에 유전자 변형 가능성도 낮다. 코로나19 백신처럼 신속한 생산이 가능하고, 플랫폼 형태여서 치료제로 확장 가능성이 높다.
mRNA 치료제는 RNA(리보핵산)가 분해되지 않도록 캡슐화하는 기술이 필요하다. 파이프 프라임캡핑(5’Capping) 기술과 LNP(지질나노입자, 지방 등 유기화합물로 이뤄진 나노미터 크기 입자) 기술이 사용되고 있다.
mRNA 치료제는 개발 기간이 짧고 신속한 허가로 범용적인 mRNA 의약품 개발과 대량 생산이 가능하다. 현재까지 mRNA 의약품은 화이자·바이오엔테크와 모더나의 백신 제품밖에 없다. 하지만 코로나19 팬데믹에서 유효성과 편의성 등이 확인됐기 때문에 이를 활용한 mRNA 기반 치료제 시장은 확대될 것으로 예상된다.
국내외 바이오 기업에서 다양한 파이프라인을 연구하고 있다. mRNA 의약품의 글로벌 시장규모는 지난해 60조 원에서 5년 후인 2026년 126조 원으로 2배 이상 커질 것으로 시장은 추정하고 있다. SK증권은 보고서를 통해 “mRNA 기반 치료제의 시장 진입 시점은 2025년 쯤으로 예상된다. 2027년 이후에 치료용 mRNA 백신 시장이 본격적으로 성장할 것”이라고 전망했다.
해외에서 mRNA 선두기업은 2010년 설립된 모더나다. 평생 mRNA 구조 연구에 몰두한 데릭 로시가 창업한 벤처회사로 최근 mRNA 암 치료에 대한 효능을 발표했다. 이번 흑색종 환자 대상의 암 백신은 환자 종양의 DNA 서열 고유한 돌연변이 특징을 기반으로 설계·생산된 최대 34개 신생항원을 암호화하는 단일 합성 mRNA로 구성된 맞춤형 암 백신이다.
모더나는 미국 머크와 mRNA를 이용한 항바이러스 백신과 수동면역 치료제 공동개발 계약을 맺었고, 아스트라제네카(AZ)와도 심혈관과 대사질환 치료를 위한 mRNA 치료법 개발을 위해 독점 계약을 체결했다. 후보물질 개발을 위해 46개 연구 프로그램을 진행하고, 호흡기 바이러스와 잠복 바이러스 말라리아 지카 등 위험 바이러스 예방 백신 개발에 초점을 두고 있다.
국내에서는 mRNA 기반 개발과 관련해 에스티팜이 주목받는다. 에스티팜은 LNP와 캡핑 플랫폼을 모두 보유하고 있다. LNP 기술은 자체 개발한 STLNP 플랫폼을 가지고 있고, 고유의 캡핑기술인 SmartCap 특허가 있다. SK증권은 “RNA 치료제 시장이 커질수록 LNP와 캡핑 수요가 크게 늘 것으로 예상되며 향후 mRNA 성장세 기대감도 크다”고 설명했다.
