한 알에 47억원…FDA 최고가 혈우병 치료제 ‘헴제닉스’ 허가

혈우병B유전자 치료제, 인자IX 지속 생산...350만 달러 예상

[사진=게티이미지뱅크]
전 세계에서 가장 비싼 치료제가 등장했다. 글로벌 희귀·중증질환 전문기업 CSL베링과 유니큐어가 개발한 혈우병 B유전자 치료제인 ‘헴제닉스(Hemgenix)’다. 희귀 질환에서 승인된 최초의 유전자 요법 약물이기도 하다. 가격은 350만 달러(약 46억 8500만원)로 예상된다.

헴제닉스가 현재 혈액응고인자IX 예방 요법을 사용하거나 심각한 출혈 또는 자발적 출혈이 있는 환자를 위한 치료제로 미국 식품의약국(FDA) 허가를 받았다고 23일 발표했다. CSL베링은 지난 2020년 유니큐어에서 4억500만 달러(약 5417억원)에 글로벌 권리를 획득했고, 유전자 치료제로 상용화할 예정이다.

회사는 높은 가격에도 불구하고 이 약물이 전체 의료 시스템에 상당한 비용 절감을 창출하고, 수년간 지속된 혈우병B 환자들의 경제적 부담을 크게 낮출 것이라고 밝혔다. 중증 혈우병B 환자는 평생동안 2000만 달러(약 265억원) 이상의 치료 비용이 드는 것으로 추정되고 있다.

보스턴 임상·경제연구소(ICER)은 헴제닉스 가격을 290만 달러(약 39억원) 이상으로 추정했지만 이보다 훨씬 비싼 가격이다.

혈우병B는 간에서 생성되는 단백질 인자IX를 충분히 생성하지 못하게 하는 유전자 결함으로 인해 나타나는 질병이다. 환자들은 낮은 혈액 응고인자를 보충하기 위해 약물을 투여해야 했다. 평생 지속적인 약물 투여가 필요했다. 헴제닉스 1회 투여만으로 인자IX를 지속 생산할 수 있게 될 것으로 기대하고 있다.

이번 FDA 승인은 54명 환자가 참여한 임상시험(HOPE-B)을 바탕으로 이뤄졌다. 주입 후 7개월에서 18개월 사이에 환자의 평균 연간 출혈률은 주입 전과 비교해 54% 감소했다. 참여 환자의 94%가 헴제닉스 치료 후 이전에 받았던 치료를 중단할 수 있었다고 설명했다.

 

장봄이 기자

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