뇌 질환의 근본적인 치료제 개발이 여전히 미진한 것으로 나타났다. 알츠하이머, 파킨슨병, 자폐증, 간질, 정신분열증, 우울증 등 신경 및 정신 질환은 개인뿐 아니라 가족과 사회에 큰 부담이 되고 있지만 근본 원인이 뚜렷하게 밝혀지지 못하고 있다.
13일 제약바이오 업계에 따르면 지난 10년(2012~21년) 간 신경학분야 신약은 54개가 출시됐다. 현재 개발중인 전체 약물의 10% 정도가 신경학 분야이다. 지난 2020년 629개였던 신경학 파이프라인은 지난해 616개로 일부 감소했다.
현재 개발 중인 616개의 신경학 약물 대부분은 알츠하이머병과 파킨슨병에 집중되어 있다. 각각 127개와 96개 치료제가 개발되고 있다. 시판되고 있는 알츠하이머 치료제는 병에 대한 근본 원인을 해결하는 것이 아닌 증상 관리에 중점을 둔 약물이라는 점에서 한계가 있는 상황이다.
신경학 약물의 77%는 저분자(화학합성) 의약품이다. 바이오의약품은 16%를 차지하고 있다. 세포치료제 및 유전자치료제와 같은 차세대 바이오의약품은 8% 비중을 차지하고 있으나, 신경학 치료제 개발에서 큰 잠재력을 보여줄 것으로 기대를 모으고 있다.
대표적으로 최근 일본 에자이와 미국 바이오젠이 알츠하이머 치료제로 공동 개발 중인 항체 바이오의약품 ‘레카네맙'(lecanemab)의 임상 3상 결과가 인지능 감소 속도를 27% 늦춘다는 결과로 관심을 모았다.
지난해 명확한 인지능 개선에 대한 효과가 없으나 미국 식품의약국(FDA) 허가를 받아 논란이 된 ‘아누카누맙'(aducanumab)과 달리, 레카네맙은 1795명의 초기 알츠하이머병 환자를 대상으로 18개월간 수행한 3상 결과 인지능과 베타아밀로이드 단백질 수치에 대한 평가지표에서 통계적으로 의미있는 결과를 도출했다.
이와 함께 스위스 로슈는 ‘간테네루맙’에 대한 임상3상 결과를 올해 말 공개할 예정이다. 미국 일라이릴리도 ‘도나네맙’에 대한 임상 결과를 내년 발표할 계획이다. 뇌질환 치료제는 미충족 의료 수요가 높아 개발에 대한 도전은 이어질 것으로 전망하고 있다.
