만성골수성백혈병은 골수 세포가 백혈구를 만드는 과정에서 생긴 악성 혈액질환이다. 진행 속도는 느리지만 치료하지 않으면 급성백혈병으로 진행될 수 있다. 이런 경우 비장 비대 및 빈번한 감염과 출혈 등이 발생할 수 있다.
현재 만성골수성백혈병 환자 치료에는 티로신 키나아제 억제제(TKI)가 사용되는데, 흡수 제약이나 반복 사용으로 인한 효력 저하(내성)로 치료가 제한될 수 있고 횟수가 늘어날수록 실패율이 증가한다.
이에 비해 셈블릭스는 알로스테릭 결합을 통해 ‘ABL1 미리스토일 포켓’에 특이적으로 결합해 백혈구를 증식시키는 근본 원인인 BCR-ABL1 활성을 억제하는 방식이라고 회사 측은 설명했다.
이 때문에 셈블릭스는 STAMP(ABL 미리스토일 포켓 특이 표적) 억제제라고도 불린다. 기존 치료에서 충분한 효과가 나타나지 않은 환자들을 위한 치료 옵션이 될 것으로 기대되고 있다.
한편 셈블릭스는 지난해 10월 29일 미국 FDA로부터 가속 승인을 받은 이후, 미국과 일본에서 초기 치료에 실패한 만성골수성백혈병 환자 치료에 사용되고 있다.
