미국 식품의약국(FDA) 자문단은 루게릭병(근위축성 측삭 경화증, ALS) 임상시험용 의약품의 신약 승인을 FDA에 권고하지 않기로 결정했다.
자문단은 반대 6명, 찬성 4명으로 임상시험 중인 루게릭병 치료제 후보 약물(일명 AMX0035)의 신약 시판 승인에 반대하기로 지난달 30일(현지 시각) 표결했다.
FDA는 임상시험 의뢰자(sponsor)인 ‘아밀릭스 파마슈티컬스’사의 임상시험용 의약품(IP) ‘AMX0035’에 대한 시판 승인 여부를 6월 29일까지 최종 결정할 계획이다.
하지만 FDA가 신속 심사(fast track) 대상인 이 후보 약물을 승인할지 여부는 불투명하다.
FDA가 자문단의 승인 반대 권고에도 불구하고, 알츠하이머병 치료제 ‘애드유헬름(Aduhelm, 성분명 아두카누맙)의 신약 시판을 승인한 전례가 있는 데다, 자문단의 권고가 FDA에 구속력이 없기 때문이다.
FDA 자문단은 루게릭병 치료제 후보 약물이 환자의 삶에 중요한 의미가 있다는 점을 입증하기엔 중간 단계의 임상연구 데이터가 너무 불충분하다고 승인 반대 표결의 이유를 설명했다.
자문단에 의하면 이 후보 약물은 임상 연구의 규모가 적고, 누락된 데이터가 있고, 통계 분석에 의심스러운 점이 있다.
미국 국립보건원(NIH) 케네스 피쉬벡 박사는 자문단 회의에서 “이익이 불확실한 치료법을 승인하는 것은 환자와 그 가족에게 손해를 끼칠 것이라고 생각한다”고 말했다. 그는 “후보 약물이 효과가 없는 것으로 판명되면 정말 효과적인 치료법을 개발하는 데 걸림돌이 된다”고 지적했다.
FDA 자문단은 루게릭병 치료제 후보 약물이 임상연구를 통해 더 많은 (긍정적인) 증거를 제시할수 있게 되길 바란다고 밝혔다.
하지만 모금한 돈 220만 달러를 투자한 ALS협회와 환자 옹호 단체들은 FDA에 신약 승인을 강력요구하고 있다. 이 약물이 승인되면 ALS 협회는 최대 330만 달러의 수익금을 기대할 수 있다. 협회는 수익금을 연구에 재투자할 것이라고 밝히고 있다.
ALS 협회와 환자 옹호 단체들은 ALS 환자는 걷고, 말하고, 삼키고, 숨을 쉬는 데 필요한 신경 세포가 파괴돼 대부분 3~5년 이내에 호흡 부전으로 숨진다는 점을 들어, 치료제의 승인이 시급하다고 주장한다.
후보 약물 ‘AMX0035’는 ALS 환자의 생존 기간을 6개월 반 연장하고, 질병의 진행을 약 25% 늦추는 것으로 나타났다. 이 후보 약물은 두 가지 약물 성분(페닐부티르산나트륨, 타우루소디올)을 섞은 것이다. 전자는 간 질환의 치료를 위해 부페닐(상표명)로 시판되고 있고, 후자는 고대 중국부터 널리 쓰였던 건강보조식품이다. 일부 ALS 환자는 이 두 가지를 이미 복용하고 있다.