임상 3상은 소아와 성인 레녹스-가스토 증후군 환자 250여명을 대상으로 미국·유럽 등 60여개 기관에서 진행될 예정이다. 무작위, 이중맹검, 위약대조 방식으로 약물의 유효성, 안전성, 내약성 등을 평가한다.
레녹스-가스토 증후군은 여러 종류의 발작 증상이 나타나는 희귀 난치성 소아 뇌전증으로 발달·행동 장애를 동반하는 것으로 알려졌다. 완치법이 없고 치료 예후가 좋지 않아 환아의 약 85%가 성인이 된 후에도 발작을 경험한다.
미국에서만 약 4만8000명이 이 질환을 앓고 있으며, 전 세계적으로는 약 100만명의 환자가 있는 것으로 추정된다.
카리스바메이트는 광범위한 발작 조절 효과와 복용 안전성이 기대되는 약물로, 2025년 글로벌 시장 출시를 목표로 하고 있다고 회사 측은 설명했다.
카리스바메이트는 지난 2017년 미국 식품의약국(FDA) 희귀의약품으로 지정됐다. 희귀의약품의 경우 우선 심사 신청권·세금 감면·허가신청 비용 면제 등 다양한 혜택이 주어지며, 임상 3상에 성공해 허가를 획득할 시 7년간 시장 독점권이 부여된다.
조정우 SK바이오팜 사장은 “카리스바메이트의 빠른 상용화를 위해 임상 3상 속도를 높여나갈 것”이라며 “질병으로 고통받는 환자들의 삶의 질을 획기적으로 개선할 수 있도록 새로운 치료 옵션을 개발하는 데 집중하겠다”고 말했다.
