희귀 백혈병, 유방암 등에 사용하는 희귀의약품 3종이 신규 지정됐다. 또한, 희귀의약품 1종의 대상질환이 추가됐으며, 1종은 개발단계 희귀의약품으로 지정됐다.
희귀의약품은 희귀질환을 진단하거나 치료할 목적으로 사용되는 의약품이다. 대체 가능한 의약품이 없거나, 대체 가능한 의약품보다 안전성 또는 유효성이 현저히 개선된 의약품이다. 또한, 개발단계 희귀의약품은 국내에서 임상시험 단계에 있는 의약품으로, 지정 기준에 적합한 의약품이다.
이번에 신규 지정된 희귀의약품은 △만성기 필라델피아 염색체 양성 만성 골수성 백혈병 환자 대상의 경구제인 ‘애시미닙’ △조혈모세포 이식이 적합하지 않은 급성 골수성 백혈병 환자 대상의 경구제인 ‘아자시티딘’ △절제 불가능한 국소 진행성 또는 전이성 삼중음성 유방암 환자 대상 주사제인 ‘사시투주맙고비테칸’ 등 3종이다.
또한, 경구제인 ‘이브루티닙’은 기존의 외투세포 림프종, 발덴스트롬 미크로글로불린혈증성 이식편대숙주질환에 더해 만성 림프구성 백혈병, 소림프구성 림프종이 대상질환으로 추가됐다.
개발단계 희귀의약품으로는 신생아 저산소성 허혈성 뇌병증 환자에 쓰이는 주사제인 ‘동종탯줄유래 중간엽줄기세포’가 지정됐다.
한편, 식품의약품안전처는 질환의 특성에 따라 허가 제출자료·기준, 허가 조건 등을 달리하는 ‘희귀 의약품 지정 제도’를 운영하고 있다. 희귀의약품 구매 절차는 희귀필수의약품센터 문의를 통해 안내받을 수 있다.
