미국 식품의약국(FDA)의 스콧 고틀립 국장은 16일 성명을 내고 “효과적이고 안전한 세포·유전자 치료제 개발을 지원하는 다양한 정책을 올해 마련하겠다”고 밝혔다. 이를 위해 임상시험 평가 직원을 대폭 확대하고, 세포·유전자 치료제 특성에 맞춘 새 가이드라인을 제정한다.
이에 따라 FDA 승인을 받고 유전자 치료제 3상을 진행하고 있는 코오롱티슈진, 줄기세포 치료제의 임상시험을 진행하고 있는 코어스템, 메디포스트, 파미셀, 안트로젠, 네이처셀 등의 회사와 NK세포 면역치료기술 개발사인 엔케이맥스 등 국내 회사들도 혜택을 받을 수 있을지 잔뜩 기대하고 있다.
FDA는 현재 신제품 개발 과정(파이프라인)과 임상 성공률로 보아 2025년까지 매년 10~20개의 세포·유전자 치료제가 승인될 것으로 예측하고 있다. 고틀립 국장은 “2020년까지 매년 200개 이상의 임상시험 신청(IND)이 FDA에 접수될 것으로 예상되며, 그간 활성세포 기반 또는 직접 투여 방식의 유전자 치료제 관련 IND 접수만 800여 건이 넘는다”고 설명했다.
개발속도에 발맞춰 FDA는 관련 부서 인력을 50% 확대하기로 했다. 임상 연구개발 및 제품 승인을 검토하는 평가 직원을 50명 충원하는 것이 FDA의 목표다.
FDA는 세포·유전자 치료제의 빠른 시장 진입을 위한 가이드라인도 제정한다. 이 중 한 가지는 세포·유전자 치료제를 개발하는 업체들이 첨단 재생 의약품 지정(RMAT) 및 가속 승인(Accelerated Approval) 제도를 활용할 수 있도록 돕는 것이다. RMAT으로 지정되면 허가 시간이 최대 1년 단축되며, 가속 승인 심사 대상에 오르면 임상 2상 결과만으로 시판이 가능하다.
여기엔 세포 또는 유전자의 내구성, 오프 타깃 효과(원하지 않은 유전자를 편집하는 문제) 등 세포·유전자 치료제와 관련된 모든 이론적 위험성을 시판 전 임상시험만으로 모두 확인하는 것이 사실상 불가능하다는 판단도 있다. 고틀립 국장은 “시판 후 임상연구가 이론적 위험을 적시 적소에 해결할 수 있는 대규모 데이터 세트 개발에 더 도움이 될 수 있다”고 설명했다.
더불어 신경퇴행성 질환에서의 유전자 치료제 개발 및 CAR-T 세포 기반 유전자 치료제 개발 가이드라인을 추가로 만들 계획이다. 지난해(2018년) FDA는 혈우병, 망막 장애, 희귀 질환 유전자 치료제 개발에 대한 가이드라인을 마련했다. 비용 대비 효율적인 개발을 돕는 동시에 세포·유전자 치료제의 안전성과 효과성을 보장할 수 있는 방법을 담기 위해서다.
고틀립 국장은 “세포·유전자 치료제는 복잡하고 중대한 질병을 해결할 수 있는 놀라운 잠재력을 갖고 있다. 하지만 여기엔 새로운 위험도 따른다”며 “기업들이 잠재적 위험을 능동적으로 대처하면서 기술적인 혁신을 이뤄낼 수 있도록 효율적이고 바람직한 방향을 제시할 것”이라고 덧붙였다.
