RNA 치료제의 높은 관문…FDA, 악시아 웨이리브라 승인 거절

미국 식품의약국(FDA)이 악시아 테라퓨틱스와 아이오니스 파마슈티컬스가 공동으로 개발한 안티센스 기반 RNA 치료제 웨이리브라(성분명 볼라네소어센) 승인을 거절했다. 지난 5월 FDA 자문위원회의 승인 권고와는 반대되는 결과다.

27일(현지 시간) 악시아와 아이오니스는 가족성 킬로미크론혈증 증후군(FCS) 치료제 웨이리브라의 신약 승인 신청에 대한 FDA의 심사 완료 공문(Complete Response Letter, CRL)을 받았다고 밝혔다. 공문은 FDA가 웨이리브라 신약 신청을 거절한다는 내용이 담긴 것으로 전해졌다.

아직까지 FDA가 웨이리브라 승인을 거절한 명확한 이유는 공개되지 않았다. 업계에서는 지난 5월 FDA 자문위가 웨이리브라의 신약 신청에 대해 찬성 12, 반대 8로 승인 권고를 내린 것과는 반대되는 결과가 나와 의외라는 반응이다.

가족성 킬로미크론혈증 증후군은 중성지방 수치를 높여 치명적인 급성 췌장염 등을 일으킬 수 있는 희귀 유전 질환이다. 양사가 개발한 웨이리브라는 아이오니스의 안티센스 기술을 활용해 중성지방을 조절하는 단백질 생산을 감소시킨다.

가족성 킬로미크론혈증 증후군 환자를 대상으로 역대 최대 규모로 수행된 임상 3상에서 웨이리브라는 중성지방을 77퍼센트까지 감소시키는 것으로 나타났다. 가장 흔한 이상 반응으로는 혈소판 수 감소, 주사 부위 반응 등이었다.

FDA 결정에 대해 양사는 “우리뿐만 아니라 가능한 치료 옵션이 없는 가족성 킬로미크론혈증 증후군 환자들에게도 매우 실망스러운 일”이라며 “3상 임상을 통해 웨이리브라가 해당 환자들에게 유의미한 효과가 있다는 것을 증명했고, 지난 5월 자문위도 이를 토대로 긍정적인 결과를 도출했다. 승인을 받을 수 있도록 FDA와 계속 협력할 것”이라고 밝혔다.

[사진=g0d4ather/shutterstock]

정새임 기자 j.saeim09@kormedi.com

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