임상 1상을 통과한 신약 후보 물질을 환자에게 처방할 수 있게 하는 법안이 발의됐다.
바른정당 박인숙 의원은 식품의약품안전처장의 승인을 받은 경우 임상 시험 거운데 1상 시험만 통과한 의약품일지라도 해당 의약품 등을 희귀 질환 및 시기를 놓치면 치료 효과를 기대하기 어려운 환자에게 우선 사용할 수 있도록 하는 ‘약사법 일부개정법률안’을 6일 대표 발의했다.
현행법은 임상 시험을 위해 제조되거나 제조돼 수입된 의약품은 임상 시험이 아닌 다른 용도에는 사용할 수 없도록 하고 있다.
다만, 말기 암 또는 후천성면역결핍증 등 생명을 위협하는 중대한 질환을 가진 환자를 치료하는 경우나 생명이 위급하거나 대체 치료 수단이 없는 등의 응급 환자를 치료하는 경우, 또는 해당 의약품 등을 연구 또는 분석의 목적으로 사용하는 경우에만 식약처장의 승인 하에 해당 의약품 등을 임상 시험이 아닌 다른 용도에 사용할 수 있다.
현재 수많은 희귀 질환 환자들이 치료에 어려움을 겪고 있는데, “희귀 질환”이란 유병(有病) 인구가 2만 명 이하이거나 진단이 어려워 유병 인구를 알 수 없는 질환을 의미한다.
희귀 질환 환자들을 치료할 수 있는 줄기세포 치료제 등의 의약품은 정식 의약품 허가를 받아 환자에게 사용되기까지 통상 10~15년의 기간이 소요된다. 또 개발 단계에서 어느 정도 안전성과 유효성이 확보된 경우임에도 불구하고, 시장성이 불확실하다는 이유로 허가 절차를 완료하지 못하고 개발이 좌절되는 경우도 많다.
이러한 상황에서 생명을 위협하거나 대체 치료 수단이 없는 희귀 질환 환자를 치료할 수 있는 기회 자체가 차단되는 경우가 대부분이다. 이에 응급 상황 또는 희귀 난치 질환 환자에게는 허가 전일지라도 줄기세포 치료제를 치료 목적으로 사용할 수 있는 길을 확대해 달라는 사회적 요구가 점점 높아지고 있는 실정이다.
이에 박인숙 의원은 법률 개정을 통해 유전성, 선천성 희귀 질환 환자의 경우에도 식약처장의 승인 하에 임상 시험 가운데 1상 시험만 통과한 의약품일지라도 치료에 사용할 수 있도록 하고자 했다. 즉, 기약 없이 임상 시험이 완료되기를 기다릴 수밖에 없는 희귀 질환 환자에게 치료의 길을 열어주기 위한 것이다.
박인숙 의원은 “충분한 임상 시험 결과를 통해 의약품 안전성과 유효성을 정확하게 평가한 후 의약품 허가를 하는 것도 중요하다”면서도 “하지만 줄기세포 치료제를 비롯한 대체 불가능한 혁신적 치료제가 장기간 허가 절차에 묶여 있는 동안 환자는 치료 시기를 놓쳐 생명을 잃게 되는 등 안타까운 경우가 있다”라고 개정안 발의 배경을 설명했다.
아울러 박 의원은 “치료 수단이 없는 희귀 난치 질환자의 경우 임상 1차만 통과해 안전성과 유효성이 공식적으로 완전히 입증되지 못한 의약품일지라도 치료를 위해 우선 사용할 수 있는 길을 열어줘야 한다”며 “희귀 질환 및 시기를 놓치면 치료 효과를 기대하기 어려운 질환 등 최소한의 범위에서 허용될 필요가 있다”라고 입법 의지를 밝혔다.
