유전자 편집으로 백혈병 완치.. 난치병 치료 돌파구

백혈병에 걸린 작고 연약한 아기가 임상단계도 거치지 않은 치료법으로 완치를 이뤄 화제가 되고 있다. 이 새로운 치료법은 난치병 극복에 한발 다가서는 진보를 이뤘다.

두 살배기에 불과한 선천성 백혈병 환자 라일라는 생후 14주 급성 림프구성 백혈병(ALL) 진단을 받았다. 치료를 위해 화학요법과 골수이식수술 등을 받았으나 특별한 효과를 거두지는 못했다.

이에 의료진은 근본적인 치료보다는 고통완화를 위한 임시방편 처치를 우선으로 두는 안타까운 상황에 이르렀다. 그런데 영국 런던 그레이트 오몬드 스트리트 병원(GOSH)이 새로운 치료법을 제안했다.

약물내성 백혈병을 타깃으로 하는 ‘디자이너 면역세포’(designer immune cells) 치료 방법이다. 유전자 재편집을 통해 새로운 면역세포를 만들어내는 방식이다.

신체 건강한 기증자로부터 받은 T세포에 백혈병을 이겨낼 수 있는 세포를 결합해 새 DNA를 만드는 것이다. T세포는 기형과 감염증을 격퇴시킬 수 있는 면역세포를 말한다. 정밀가위인 분자도구를 이용해 유전자를 자르고 편집해 백혈병 세포를 무력화할 수 있는 새로운 설계 방식이다.

아직 임상시험도 거치지 않은 치료법이기에 위험을 감수해야 하지만 라일라의 부모 입장에서는 어떤 방법이든 절실했다. 의료진도 특별 승인까지 받으며 치료를 감행했다. 와심 카심 교수팀은 “이번 치료는 매우 실험적이기 때문에 특별 허가를 받아야 했다”며 “다행히 라일라는 새로운 접근 방식에 이상적으로 잘 들어맞았다”고 말했다.

라일리는 결국 완치 판정을 받았다. 유전자 편집을 이용한 백혈병 치료는 이번이 세계 최초다. 선례가 없었던 만큼 의료진은 이번 성과에 놀라움을 표하고 있다. 라일라가 매우 작고 어린 환자인데다 증세가 매우 공격적인 형태로 나타났다는 점에서 더욱 획기적인 성과였다.

라일라는 지난 2015년 완치에 가까운 상태를 보이고 있다는 진단을 받고 집에서 휴식을 취하며 정기적으로 병원 검진을 받았다. 이후 놀라운 회복 속도를 보이며 결국 완치했다.

전문가들은 이번 사례가 난치병 혹은 불치병을 치료하는 거대한 돌파구가 되지 않을까 조심스러운 예측을 하고 있다. 다른 환자도 라일라와 동일한 효과가 나타날지는 미지수지만 작고 연약한 아기에게 성공적인 유전자 공학 기술법이었다는 점에서 긍정적인 전망이 가능하다는 평이다. 백혈병은 물론 다른 유형의 암을 치료하는데도 한 발짝 가까이 다가섰다는 설명이다.

[이미지출처:Gelpi/shutterstock]

문세영 기자 pomy80@kormedi.com

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