루게릭병 등 줄기세포 치료제 잇단 허가

 

국산 줄기세포 치료제들이 속속 보건당국의 허가를 얻으며 연구에 활기를 띠고 있다. 식품의약품안전처는 국내 바이오기업인 코아스템이 개발한 루게릭병 줄기세포 치료제인 ‘뉴로나타 알주’를 희귀의약품으로 허가했다고 지난 30일 밝혔다.

루게릭병은 뇌와 척수의 운동신경세포가 점점 사멸해 사지근육의 근력이 약화되며 굳다가 호흡근 마비로 사망하는 질환이다. 국내에는 2500여명의 루게릭병 환자가 있다. 뉴로나타 알주는 루게릭병을 앓고 있는 환자의 골수에서 채취한 줄기세포를 4주 정도 분리, 배양한 뒤 환자의 뇌척수강에 투여하는 치료제다.

‘하티셀그램’ 이후 국산 줄기세포 치료제 허가 잇따라

국산 줄기세포 치료제가 식약처 허가를 받은 것은 이번이 4번째다. 국내에는 미국 기업이 개발한 이식 후 합병증인 이식편대숙주병 치료제 ‘프로키말’까지 모두 5종의 줄기세포 치료제가 허가를 받은 상태다.

세계 최초의 줄기세포 치료제는 지난 2011년 7월에 식약처 허가를 받은 국산 1호 ‘하티셀그램-AMI’다. 급성심근경색 치료제로 파미셀이 개발했다. 이후 메디포스트의 관절염 치료제인 ‘카티스템’, 안트로젠의 크론성 치루 치료제인 ‘큐피스템’ 등 국산 줄기세포 치료제가 2012년에 의약품 허가를 받았다. 카티스템은 최근 히딩크 네덜란드 축구대표팀 감독의 무릎관절 치료에 쓰이며 관심을 모았다.

국산 4호인 뉴로나타 알주는 식약처로부터 조건부 허가를 받았다. 기존 루게릭병 치료제인 리루졸과 병용해서 투여해야만 하고, 안전성과 유효성을 확증할 임상시험결과를 내놔야 한다. 이를 위해 개발사인 코아스템은 앞으로 7년간 이 치료제를 투약한 환자들을 전부 추적 관찰해야 한다. 식약처는 “루게릭병처럼 환자수가 극히 적은 희귀질환 대상 의약품의 경우 치료적 확증을 위한 임상시험 결과를 추후 제출할 것을 조건으로 허가할 수 있다”고 밝혔다.

줄기세포 치료제, 안전성.유효성 검증 철저

난치성 질환자들의 기대를 한 몸에 받고 있는 줄기세포 치료제는 유전체의 안정성을 검증하는 것이 매우 중요하다. 줄기세포는 체외 배양 과정에서 암으로 변이될 가능성을 배제할 수 없기 때문이다. 식품의약품안전평가원이 지난 5월 발행한 ‘줄기세포 치료제의 유전체 안정성 평가시험’을 보면 미국과 유럽 등 각국의 규제기관들은 줄기세포 치료제의 종양 발생 가능성뿐만 아니라 유전적 불안정성을 평가할 필요가 있다는 데 공감해 안정성과 유효성 평가를 위한 별도지침을 만들고 있다.

국제줄기세포연구학회(ISSCR)가 발간한 ‘줄기세포를 이용한 임상중개연구 지침’에서도 줄기세포가 체외에서 배양되면서 암으로 변이할 가능성이 있다고 지적하며, 인체 투여 시 이러한 위험을 최소화할 것을 권고하고 있다. 우리나라도 줄기세포 치료제의 품목 허가를 위한 심사 시 식약처 고시에 따라 세포유전학적 성질에 관한 자료를 제출하도록 규정하고 있다.

여러 질환별로 안전성과 유효성을 확보하기 위한 임상시험이 진행되고 있는 줄기세포 치료제는 많지만, 실제 출시되기까진 오랜 기간이 소요된다. 지금까지 줄기세포 치료제 개발을 위해 식약처로부터 임상시험 승인을 받은 곳은 8개 업체, 41건에 이른다. 현재 국내에서 진행 중인 임상시험은 22건이다.

중, 일 줄기세포 관련 규제 ‘느슨’

임상시험을 통한 검증에 오랜 기간이 소요되다보니 일본과 중국 등 해외에서 편법으로 검증 안 된 줄기세포를 시술받는 부작용이 사회문제가 되고 있다. 실제 일본에서는 줄기세포 시술에 관한 규제의 턱이 낮은 편이다. 임상1상과 병원 윤리위원회만 통과하면 제한적으로 시술할 수 있는 것으로 알려져 있다.

중국은 이보다 더해 관련 규제가 거의 유명무실한 수준이다. 국제 학술지인 네이처지의 2012년 보도에 따르면 중국 보건부는 줄기세포 치료를 매우 위험한 의료기술로 분류해 사용 전 반드시 기술위원회의 허가를 얻도록 하고 있지만, 실제 허가는 이뤄지지 않고 있다. 또한 줄기세포를 사용하려면 연구와 임상활동, 윤리적 판단과정 등을 등록하도록 강제해도 이러한 정부 방침을 따라 등록한 병원은 한 곳도 없다고 네이처는 보도했다. 한국줄기세포학회장인 오일환 가톨릭대 의대 교수는 “배양된 줄기세포의 경우 안전성 검증이 반드시 필요한 과정”이라며 줄기세포 해외 편법 시술의 위험성에 대해 여러 차례 경고했다.

배민철 기자 mcbae2000@kormedi.com

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