에스바이오메딕스에 따르면 본 세포치료제는 국내의 기술력으로 임상시험이 승인된 국내 첫 배아줄기세포 유래 세포치료제다. 배아줄기세포를 고효율 신경세포로 분화시키는 기술은 에스바이오메딕스와 연세대학교 의과대학 생리학교실 김동욱 교수팀이 공동연구로 진행 중이며, ‘2019년 국가 연구개발 우수성과 100선’에 선정되기도 했다.
금번 승인된 임상시험은 신경손상 60일 이내의 경추 척수 신경의 완전 마비(AIS-A) 및 불완전 마비 (AIS-C) 환자를 대상으로 안전성 및 탐색적 유효성을 평가하기 위한 연구다. 시험은 연세대학교 의과대학 세브란스병원에서 시행될 계획이며 2020년 상반기에 개시될 예정이다.
척수손상은 척추 안에 있는 중추신경인 척수에 외상에 의한 손상이 생겨 전신이나 하반신이 마비되는 질환이다. 척수손상은 현재까지 손상된 신경을 재생 시키기 위한 뚜렷한 치료제가 없다. 척수손상 환자는 평생 장애를 안고 살아야 하며 제2, 제3의 중복장애가 발생하는 경우가 많다. 정확한 척수손상 환자의 통계는 파악이 힘든 상황이지만, 국내 척수손상 환자 수는 약 7만 명 이상인 것으로 알려져 있다.
본 치료제의 기반인 배아줄기세포는 수정란으로부터 만들어지는 줄기세포로 배양조건에 따라 무한증식이 가능하고 모든 조직을 구성하는 세포로 분화가 가능한 전분화능 줄기세포이다. 하지만 ‘종양형성 위험’이 있는데다 ‘원하는 세포로 분화’시키는 기술이 필요하기 때문에 치료제 개발 및 제품화에 어려움이 있다.
임상시험 승인을 받은 제품인 ‘PSA-NCAM(+) NPC’는 저분자화합물을 사용하여 두 가지 특정 신호 전달체계(BMP와 Activin/Nodal signaling pathways)를 제어함으로써, 모든 전분화능 배아줄기세포로부터 내배엽과 중배엽성 세포 분화를 강력히 차단하고, 외배엽성 신경세포를 고수율로 분화 유도할 수 있는 효율적이고 보편적인 신경세포 분화 방법을 바탕으로 한다.
종양원성이 근본적으로 제거된 안전한 신경세포인 PSA-NCAM 양성 신경전구세포를 분리하여 최종 단계인 치료제로 사용하게 된다. 이 근간이 되는 기술은 국제 줄기세포 포럼에 의해 국제 표준화 프로토콜로 채택된 바 있으며, 현재 유럽 11개국과 미국, 일본, 한국 등에 특허로 등록되어 있다.
에스바이오메딕스 관계자는 “신경계 세포들의 경우 자가나 성체줄기세포로부터 확보가 어려워 안정적인 공급원의 확보가 치료제 개발의 핵심”이라며 “해당기술의 경우 배아줄기세포로부터 신경계 세포들을 원하는 시기와 양에 맞추어 공급할 수 있도록 해주는 기술로 경제적, 사회적으로 파급효과가 매우 크다”고 설명했다.
에스바이오메딕스의 연구 소장 조명수 박사는 “국내 기술로는 처음으로 임상시험 승인을 받은 배아줄기세포유래 세포치료제인 본 기술을 시작으로 신경계 질환 전반을 아우르는 치료제 개발을 목표로 하고 있다”며 “배아줄기세포를 이용한 기타의 분화방법이 접목되어 개발되는 타 치료제들도 곧 가시적인 성과를 보여줄 수 있을 것으로 기대한다”고 말했다.
