GC녹십자는 지난 1월 중국 제약사인 캔브리지에 헌터라제를 기술수출하며 시장 진출을 위한 본격적인 준비에 나선 바 있다. 헌터라제는 유전자재조합 기술로 만들어진 정제된 IDS(Iduronate-2-sulfatase) 효소를 정맥 투여해 헌터증후군 증상을 개선하는 치료제다. 지난 2012년 세계에서 두 번째로 개발된 이후 현재 전 세계 10개국에 공급되고 있다.
헌터증후군은 IDS 효소 결핍으로 골격 이상, 지능 저하 등이 발생하는 선천성 희귀질환으로, 남아 15만 명 중 1명꼴로 발생한다. 하지만 중화권 국가 중 하나인 대만에서는 약 5~9만여 명 중 1명꼴로 환자가 발생하는 등, 동아시아 국가에서의 발생 비율이 더 높은 것으로 알려져 있다. 이 때문에 중국 국가의약품감독관리국은 지난해 희귀질환 관리 목록에 헌터증후군을 포함해 관리하고 있다. 하지만 중국 등 중화권 지역에는 아직 허가받은 헌터증후군 치료제가 없다
허은철 GC녹십자 사장은 “이번 허가 신청은 중국 내 헌터증후군 환자 치료를 위한 첫걸음을 내디뎠다는 점에서 의미가 크다”며 “전 세계 헌터증후군 환자에게 새로운 치료 환경을 제공하기 위한 혁신을 이어갈 것”이라고 말했다.
제임스 쉬에 캔브리지 CEO는 “지난 1월 헌터라제의 상업화 권리를 얻고 얼마 지나지 않아 중국 환자의 첫 번째 효소 대체 요법으로 헌터라제의 품목 허가 신청을 제출하게 돼 기쁘다”라고 전했다.
