사노피 젠자임 한국 사업부는 에볼트라(성분명 클로파라빈)가 근거 생산 조건부(CED, Coverage with evidence development) 위험 분담제(RSA) 재평가를 통과해 12월 1일자로 위험 분담 계약을 종료하고 급여를 유지한다고 밝혔다.
에볼트라는 2013년 12월 RSA를 통해 보험 급여 목록에 등재된 첫 품목으로, 현재까지 RSA 적용 약제 중 유일하게 근거 생산 조건부 방식으로 급여 승인 받은 치료제다.
근거 생산 조건부 급여는 약제의 임상적 성과와 연계되는 성과 기반 제도로, 계약 기간 동안 진행된 임상 연구 결과에 따라 향후 급여 유지 여부를 결정한다. 에볼트라는 RSA 승인 당시 근거 생산 조건을 만족해 약제 요양 급여 적정성 재평가를 통과했다.
이번 재평가는 2018년 11월에 완료됐다. 그동안 수집된 환자 임상 데이터를 분석한 결과, 에볼트라 반응률은 RSA 계약 당시 목표했던 수치보다 높은 것으로 확인됐다. 이를 통해 근거 생산 조건을 달성하면서 12월부터는 기존 임상에 참여했던 병원뿐 아니라 전국 모든 병원에서 급여 처방이 가능해졌다.
사노피 젠자임 박희경 대표는 “이번 에볼트라 급여 연장은 소아 급성 림프구성 백혈병 환자에서 치료 접근성을 확대했다는 측면과 함께 국내 환자에서 에볼트라의 임상적 유용성도 확인할 수 있게 된 점에서 매우 고무적인 결과라고 생각한다”며 “사노피 젠자임은 환자 중심주의를 바탕으로 희귀 질환으로 고통받는 국내 환자에게 꼭 필요한 치료제를 효과적으로 제공할 수 있도록 지속해서 최선을 다 할 것”이라고 말했다.
한편, 에볼트라는 치료 옵션이 제한적인 재발성∙불응성 소아 급성 림프구성 백혈병 치료제로서, 완치를 위한 조혈모세포 이식이 가능하도록 만드는 것을 목표로 하는 약제이다.
2011년 국내 허가를 취득했으며 현재 전 세계 40여 개국에서 시판 승인을 받았다. 국내에서는 이전에 실시된 두 가지 이상의 타 치료법에 반응하지 않거나 재발한 소아 급성림프구성 백혈병 환자 중 FAB(French-American-British) 분류에 따라 골수 내 모세포가 25%이상이며, 초기 진단 연령이 만 1~21세 환자에서 급여가 가능하다.
