바이오리더스의 희귀 질환 뒤셴 근이영양증(DMD) 치료제, BLS-M22가 식품의약품안전처로부터 임상 승인을 받았다.
BLS-M22는 바이오리더스의 독자적인 플랫폼 기술, 뮤코맥스(MucoMAX)를 이용한 파이프라인 중 하나로, 삼성서울병원 연구팀과의 공동 연구를 통해 근육 성장을 방해하는 마이오스타틴을 억제해 근육 형성을 촉진하는 효능이 있음을 확인했다.
BLS-M22는 지난해(2017년) 12월 미국 식품의약국(FDA)로부터 희귀의약품 지정(ODD)을 받은 바 있다. 희귀의약품 지정을 받으면 임상 2상 후 조건부 판매가 가능하며, 시판 허가 승인 후 7년간 마케팅 독점권을 부여받을 수 있다.
뒤셴 근이영양증은 희귀 유전 질환의 일종으로, 근육 위축증 가운데 가장 빈도가 높아 3500명당 1명꼴로 발병되며, 20살 무렵에는 호흡근 침범에 의한 호흡 마비로 사망 가능성이 높은 질환이다. 현재 스테로이드 처방을 통한 근력과 호흡 기능 유지 외엔 마땅한 치료가 없는 질환이다.
뒤셴 근이영양증 치료제 세계 시장 규모는 연평균 160.5%(출처 GlobalData, 2015) 증가하고 있다. 글로벌 희귀 질환 의약품 시장 규모는 2025년 2000억 달러(약 220조 원)에 육박할 것으로 분석된다.
바이오리더스 관계자는 “이번 뒤셴 근이영양증 치료제의 식약처 임상 1상 승인, 미국 FDA 희귀 의약품 지정 승인과 더불어 국내에서도 희귀 의약품 지정을 받아 임상 진행 속도를 더욱 가속화할 예정”이라며 “이외에도 자궁경부 상피 이형증 치료제 임상 3상 추진 및 자궁경부 전암 치료제의 순조로운 임상 2b상 진행 등 다양한 파이프라인으로 신약 개발에 역량을 집중하고 있다”고 말했다.
