코오롱생명과학과 코오롱티슈진이 마곡 시대를 연 후 첫 기자 간담회를 개최했다. 이번 기자 간담회는 인보사 미국 3상 돌입과 국내 허가 1주년을 기념하는 자리로 세계 첫 골관절염 세포 유전자 치료제 인보사가 주인공이었다.
하지만 주인공은 간담회 내내 프레젠테이션을 진행했던 이우석 대표였다. 코오롱생명과학과 코오롱티슈진 대표이사이자 인보사 개발 주역인 이우석 대표의 프레젠테이션은 인상깊었다.
면 티셔츠와 청바지만 안 입었을 뿐 마치 애플의 스티브 잡스를 연상케 하는 모습으로 강단에 올라선 이우석 대표는 자신감이 넘쳤다. 딱딱한 말투보단 부드러운 말투로, 말끝에는 힘이 넘쳤고 부드럽고 설득력 있는 표현으로 이목을 끌었다.
“예상보다 속도가 늦긴 하지만 굉장히 빠른 속도로 매출이 상승하고 있다. 굉장히 보수적으로 잡아도 올해 안에 연 매출이 100억 원을 넘어설 것이다.”
이우석 대표가 이렇게 자신감을 보인 이유는 무엇일까. 정리해보자면 3가지로 귀결된다. ▲ 대규모 미국 임상 3상 ▲ DMOAD 획득 확신 ▲ 치료 니즈와 뛰어난 효능 등이다.
역대급 대규모 미 임상
인보사 미국 임상 3상은 약 1020명 환자를 대상으로 55개 임상 기관이 등록된 상태다. 코오롱티슈진은 추가로 10개 임상 기관을 추가 지정할 계획이다.
이를 바탕으로 임상 병원과의 계약 및 임상시험심사위원회와 임상 절차가 마무리 될 것으로 예상되는 9월 말 또는 10월 초 임상 환자 등록과 투여가 진행될 계획이다. 이후 3년간 환자 투약을 관찰하게 되고 데이터 분석, 패키징 작업을 거처 상용화가 진행될 예정이다.
이우석 대표는 미국에서 진행되는 임상 규모에 대해 언급했다. 이 대표는 “우리가 미국에서 진행하는 인보사 임상 3상은 엄청 큰 규모다. 국내 기업 중 미국에서 이렇게 큰 임상을 하는 곳은 거의 없을 것”이라며 “셀트리온이 미국 임상을 많이 하지만 바이오시밀러이기 때문에 영역이 다르다”고 강조했다.
실제로 코오롱티슈진은 성공적인 미국 임상 3상을 위해 글로벌 파트너십을 구축했다. 임상 시험 운영(clinical operation) 그룹에는 글로벌 임상 시험 수탁 기관인 파락셀(Parexel), MRI/X-ray 기업인 BICL과 이모픽스(imorphics), 덴마크 바이오 마커 전문 기업 노르딕 바이오사이언스(Nordic Bioscirnce), 임상 데이터 기업 메디데이터(Medidata) 등이 포진해 있다.
2008년 미국 최고의 의사 상을 수상한 바 있는 데이비드 롬니스(David romness) 교수, 클리블랜드 클리닉 관절 관리 센터 책임자인 마이클 몬트(Michael Mont), 미국정형외과 학회 이사회 멤버인 자바드 파바치(Javad Parvizi) 등 미국종양학회와 세계적으로 저명한 인사가 임상 자문단에 포함돼 있다.
근본적 치료제 획득 확신
이날 이우석 대표가 가장 강조했던 것 중 하나가 DMOAD(Disease Modifying OestoArthritis Drugs)다. 근본적 골관절염 치료제를 뜻하는 것인데, 한국에서 인정받지 못한 근본적 치료제를 미국 임상을 통해 인정 받겠다는 게 이 대표의 목표였다.
이 대표는 “미국 임상 3상을 통해 근본적 치료제로 허가 받을 것이라 확신한다”고 밝혔다. 5배 많아진 임상 환자, 2배 늘어난 검증 기관 등 대규모로 진행되는 미국 임상과 함께 근본적 치료제에 대한 정의가 새롭게 논의 되고 있기 때문이다.
현재 미국 식품의약국(FDA) 주도로 국가보건기구재단(FNIH)이 2019년까지 신규 DMOAD 지표 적용을 목표로 DMOAD 대한 기준을 재정립하고 있다.
특히 여기에는 인보사 미국 임상 3상 과학 자문단에 포함된 시드니 의과 대학 데이비드 헌터(David Hunter) 교수 등 2명의 전문가가 DMOAD 평가 지표 개발에 참여하고 있어 호재로 작용할 전망이다.
한국과 미국에서 진행된 인보사 임상 데이터가 제공되고 코오롱티슈진이 국가보건기구재단 스폰서로 참여하고 있는 것도 긍정적인 영향을 미칠 것이란 분석이다.
뛰어난 효능
무엇보다 가장 중요한 것은 인보사의 뛰어난 효능이다. 코오롱티슈진에 따르면 인보사는 골괄절염의 근본적 증상인 통증 및 기능 저하를 완화시킨다. 또 골관졀염 진행 및 수술 시기를 획기적으로 지연시키고 수술없이 1회 투여로 환자 삶의 질을 개선시킨다.
실제로 이날 처음으로 공개된 인보사 리얼 월드 데이터는 가시적인 변화를 수치로 보여줬다.
골관절염 환자 98명을 대상으로 연구자 주도 임상 시험으로 진행된 리얼 월드 데이터 자료에 따르면 투약 전 통증 지수(VAS)가 7단계에서 인보사 투약 후 5개월 후 1단계로 낮아졌다.
세 그룹으로 나눠 진행된 중등도 시험에서도 투약 전 (Kellgren & Lawrence grade 3) 6~7단계던 중등도가 투약 5개월 후 2~0단계까지 떨어졌다. 골관절염 환자의 특징 중 하나인 O다리(다리 휨 정도)도 투약 전 6~7도 정도이던 휨 정도가 투약 5개월 후 1도로 회복됐다.
이와 함께 인보사는 상용화될 경우 환자와 의사에게 새로운 치료법을 제공할 수 있고, 동종 세포를 활용해 대량 생산이 용이하다는 게 코오롱티슈진과 이 대표의 설명이다.
이 대표는 “이번 리얼 월드 데이터는 인보사의 드라마틱한 효과를 단적으로 보여주고 있다”며 “관절염 증상이 3~4단계로 진행되면 사실상 치료할 수 있는 약이 없어 10~15년 동안 치료 공백기가 생긴다. 장기간 치료 공백기를 해결해 주고 환자 삶의 질을 향상시킬 수 있는 것이 바로 인보사”라고 목소리를 높였다.
[사진=코오롱생명과학]
