유전자가위 기술 이용한 백혈병 치료법 개발

한국보건산업진흥원은 미국 국립보건원(NIH) 유경록 박사의 연구를 통해 세계최초로 유전자가위 기술을 융합한 면역치료법 개발에 성공했다고 밝혔다. 혈액암 또는 골수성 백혈병 치료의 기반기술을 개발한 것이다.

암 치료 분야는 면역 치료제 연구개발을 위주로 진행되고 있다. 그 중 조혈모 줄기세포 이식과 ‘CAR-T 세포’를 이용한 암 면역치료가 혈액암과 골수암의 치료법으로 주목받고 있다. 외부 물질이 아닌 환자 몸속의 면역세포를 이용해 암세포를 죽이는 방식을 연구하는 것이다.

CAR-T 세포를 이용한 치료는 정상 세포와 암세포를 구분하지 못하고 공격하는 특성이 문제가 됐다. 암세포뿐만 아니라 정상 세포들도 공격하기 때문에 골수성 세포계에 독성을 유발했다. 효과적인 치료라고 불리는 면역치료에 대한 연구 중 조혈모 줄기세포의 노화 현상이나 이 독성에 대한 연구는 부족한 상황이었다.

이번 연구에서는 백혈병 표적 항원인 CD33 항원을 유전자가위 기술로 제거한 조혈모 줄기세포를 골수 이식했으며, 그 후 항원 내 CAR-T 세포를 투여해 공격에서 생존할 수 있는지를 관찰했다. 그 결과, 해당 조혈모 줄기세포가 CAR-T 세포 공격에서 생존했다. 독성을 이겨낼 수 있는 백혈병 골수 이식치료의 기반기술을 개발한 것이다.

본 연구는 미국 국립보건원 영장류 골수이식센터 데이터를 활용해 인간과 유전적으로 95% 이상 일치하고 조혈기관도 유사한 영장류에 골수 이식을 실시하여 노화·면역치료법 개발 연구를 진행했다. 백혈병 환자에게도 거의 유사한 정도의 효과가 있을 것으로 기대된다.

연구를 진행한 유경록 박사는 “향후 해당 기술을 활용해 백혈병 환자의 골수 이식 적용 가능성을 높이고, 면역치료를 적용할 수 있는 혈액암 범위가 확장될 것으로 기대한다”고 말했다.

이번 연구는 세계적 과학학술지인 ‘Cell (IF 30.41)’에 5월 31일자로 게재됐다.

[사진=Kateryna Kon/shutterstock]

연희진 기자 miro22@kormedi.com

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