식품의약품안전처는 12일 의료 현장에서 말기 암 등 중증 질환자 치료에 활용할 수 있는 ‘임상 시험용 의약품의 치료 목적 사용을 위한 가이드라인’을 개정·발간했다고 밝혔다.
‘치료 목적 사용 승인 제도’는 원칙적으로는 임상 시험용으로만 사용할 수 있는 의약품을 다른 치료 수단이 없거나 생명을 위협하는 중증 질환자 등에게 치료 목적으로만 사용할 수 있도록 승인하는 제도다. 이러한 제도는 미국, 유럽 등에서도 운영되고 있다.
이번 안내서에는 2017년 개정안 내용이 반영됐다. △임상 시험용 의약품 사용 승인 절차 △치료 목적 사용 승인 대상 질환 및 적용 범위 △환자 규모에 따른 안전성·유효성 입증 요건 및 제출 자료 등을 확인할 수 있다.
2017년 제도 개정을 통해 환자의 범위가 구체화됐다. ‘개인 환자, 다수 환자’라는 기존 구분법에서 규모별로 개별 환자(1인), 소규모 환자(2명~24명), 대규모 환자(25명 이상) 집단을 구분하게 된 것.
김병삼 식품의약품안전처 의약품안전국 임상제도과 사무관은 “환자 규모별로 안전성·유효성 입증 요건이 구체화됐다”며 “개별 환자의 경우 전문의 소견, 대·소규모 환자의 경우 의약품 개발사의 임상 시험 결과를 입증 자료로 제출할 수 있게 됨으로써 중증 질환자의 치료 기회가 확대됐다”고 설명했다.
식품의약품안전처는 “다른 치료 수단이 없고 생명이 위급한 환자들에게 필요한 의약품을 적시에 제공할 수 있도록 제도적 지원을 추진해 나가겠다”고 밝혔다.
한편, 이번 임상 시험용 의약품의 치료 목적 사용을 위한 가이드라인은 식약처 홈페이지(mfds.go.kr)의 법령·자료-법령 정보-공무원 지침서·민원인 안내서에서 확인 가능하다.
