글로벌 신약으로 주목받고 있는 JW중외제약의 A형 혈우병 치료제 ‘에미시주맙’이 국내서 희귀 의약품으로 지정됐다. 미국, 일본에 이은 세 번째 희귀 의약품 지정으로 국내 시장의 판도변화를 예고하고 있다.
JW중외제약은 로슈그룹 산하 쥬가이제약으로부터 국내 독점 판권을 확보한 A형 혈우병 치료제 에미시주맙(Emicizumab)이 식품의약품안전처로부터 항체 보유의 A형 혈우병에 대한 희귀 의약품으로 지정받았다고 21일 밝혔다.
희귀 의약품 지정제도는 제약사 희귀 질환 연구를 활성화하고 환자 치료 기회를 확대하고자 마련된 제도로 지정된 의약품은 품목 허가 시 신속 심사 대상이 된다.
에미시주맙은 혈액응고 제8인자의 결핍으로 인해 발생하는 A형 혈우병을 치료하는 유전자 재조합 의약품이다. 제8인자 작용 기전을 모방해 활성화된 제9인자와 제10인자에 동시에 결합하는 이중 특이 항체(Bispecific antibody) 기술이 적용된 혁신 신약(First-in-Class)이다.
쥬가이제약은 로슈그룹과 함께 혈액응고 제8인자의 억제 인자를 보유한 소아 및 성인 A형 혈우병 환자의 예방 요법에 ‘획기적 치료제’로 지정한 에미시주맙에 대해 글로벌 임상을 진행해 왔다. 지난해 11월 미국 식품의약국(FDA)으로부터, 올해 2월에는 유럽의약품청(EMA)으로부터 각각 시판 허가를 승인받은 바 있다.
정맥 주사(혈관 내 투여)가 아니라 피하(피부 아래)에 직접 주사할 수 있는 A형 혈우병 치료제가 미국 FDA의 신약 허가를 받은 것은 이번이 처음이다.
지금까지 출시된 치료제(예방요법)는 모두 주 2~3회 정맥 주사를 해야 했다. 하지만 에미시주맙은 주 1회 피하 주사로 그 예방 효과가 지속되는 등 환자 편의성을 획기적으로 개선했고 지속 효과까지 향상시켰다.
또 혈액 내 부족한 응고 제8인자를 생성해 주입하는 기존 치료제에 내성을 가진 환자에게도 효과가 발현되기 때문에 제8인자의 억제 인자를 보유한 환자에게 최적의 치료제가 될 것으로 기대하고 있다.
JW중외제약 관계자는 “에미시주맙은 기존 치료제의 문제점을 해결하는 혁신적인 신약으로 약효 지속성, 편의성과 함께 A형 혈우병뿐 아니라 향후 항체를 보유하지 않은 환자도 사용할 수 있다는 측면에서 기대를 모으고 있다”며 “항체 보유 A형 혈우병에 대해 희귀 의약품으로 지정된 만큼 평생 정기적으로 치료제를 투여 받아야 하는 A형 혈우병 환자들의 삶의 질 개선에 기여할 것”이라고 말했다.
글로벌 제약 시장 분석 기관인 글로벌데이터 등은 오는 2026년에는 에미시주맙이 세계 혈우병 시장에서 연매출 5조 원 이상을 올리며 1위를 차지할 것으로 전망하고 있다. 국내 A형 혈우병 치료제 시장 규모는 약 1500억 원(건강보험심사평가원 사용 실적)으로 추산된다.
