최근 세계 최초 골관절염 유전자 치료제 인보사가 식품의약품안전처로부터 판매 허가를 받으며 스포트라이트를 받았다. 하지만 얼마 지나지 않아 기대에 미치지 못한 효능이라는 목소리가 나오면서 논란이 일고 있다.
12일 식약처는 무릎 골관절염 치료제로 국내에서 처음 개발된 유전자 치료제 신약 인보사를 허가한다고 밝혔다.
코오롱생명과학의 자회사 티슈진이 개발한 인보사는 항염증 작용을 나타내는 TGF-β1 유전자가 도입된 동종 연골 유래 세포를 주성분으로 하는 유전자 치료제다. 유전자 치료제는 유전 물질 발현에 영향을 주고자 유전 물질 또는 유전 물질이 변형되거나 도입된 세포를 함유하고 있는 의약품이다.
특히 기존 수술법 또는 약물 치료 방법과는 달리 주사제를 통해 통증을 완화하고 기능을 개선해 줄 수 있는 세계 최초의 퇴행성 관절염 세포 유전자 치료제이다.
국내 퇴행성 관절염 시장의 환자 수는 약 500만 명으로, 세계 최초 줄기세포 치료제인 메디포스트의 카티스템이 시장을 선점하고 있다. 카티스템은 수술적인 방법을 통해 연골에 투여돼 조직을 재생시키는 효과를 나타낸다.
반면 인보사는 인간 연골 세포를 이용한 세포 유전자를 무릎 관절강 내에 주사로 1회 투여해 무릎 골관절염의 증상 치료와 구조적인 진행 지연 효과를 나타내면서 통증까지 완화시켜 카티스템과는 새로운 시장을 창출할 것으로 전망됐다.
그러나 식약처의 인보사 품목 허가 보도 자료가 나온 후, 인보사 약효와 관련해 논란이 발생했다. 식약처는 보도 자료를 통해 “무릎 통증 개선 효과에 대해 유효성을 입증했다”고 밝히면서도 “다만, 손상된 연골 재생 등 구조 개선 효과는 MRI 등을 통해 확인 시 대조군과 차이를 보이지 않았다”고 추가 설명을 덧붙였다.
즉, 인보사가 무릎 연골 재생 효능을 입증하지 못했고 통증 완화 효과와 운동 등 일상생활에서의 기능 개선만 입증해 세계 첫 관절염 유전자 치료제로서의 시장 기대에 미치지 못했다는 것이다. 하지만 이런 인보사의 효능 논란은 다소 오해의 소지가 있다는 분석이 코오롱생명과학과 업계를 중심으로 나오고 있다.
우선 코오롱생명과학은 그동안 인보사의 임상 시험 소식과 약효에 대해 자료를 공개할 때마다 연골 재생 효능에 대해서는 언급하지 않았다. 코오롱생명과학은 적어도 국내에서 식약처 허가를 받기 위해 연골 재생 효능이 아닌 통증 완화와 기능 개선에 대한 임상 시험을 진행했고, 목표대로 임상 시험을 통해 식약처의 허가를 받았다.
더욱이 코오롱생명과학과학 관계자가 여러 언론에 인보사 효능을 설명할 때, 수술을 통해 연골 조직을 재생시키는 효과를 나타내는 카티스템과는 다른 시장을 창출할 것이라고 언급하는 등 인보사의 연골 재생 효능을 부각시키지 않았다.
전문가 상당수도 인보사의 목적은 연골 재생이 아닌 통증 개선이라고 보고 있다.
인보사 허가 여부를 논의했던 식약처 중앙약사심의위원회에서도 인보사 효능과 허가와 관련해 여러 논란이 있었던 것으로 알려졌다. 결국 두 차례나 회의가 이어진 끝에 연골 재생으로 인한 구조적 개선 효과가 아닌 통증 완화 및 기능 개선 효능으로 인보사의 허가가 타당한 것으로 결론 났다.
코오롱생명과학 측도 “생각지도 못한 논란이 발생한 측면이 있다”면서 “인보사가 추구하고자 하는 효과는 연골 재생이 아닌 통증 완화와 기능 개선”이라고 말했다. 이어서 회사 측은 “인보사의 임상은 통증 완화와 기능 개선 효과를 증명하기 위한 수순이었다”며 “연골 재생 효과를 염두에 뒀다면 애초에 이를 위한 임상 시험을 진행했을 것”이라고 설명했다.
