혁신 신약 개발 바이오 제약사 제넥신이 자사가 개발한 플랫폼 기술을 기반으로 블록버스터 신약 개발에 앞장서고 있다.
제넥신이 보유한 신약 개발 플랫폼은 이미 블록버스터 단백질 의약품에 적용된 Fc 플랫폼을 진보시킨 hyFc(하이브리드 에프시, Hybrid Fc) 기술이다. 이 플랫폼은 활성제 신약 개발에 최적화된 차세대 단백질 기술로 기대를 모으고 있다.
제넥신의 hyFc 플랫폼은 우리 몸에 존재하는 두 가지의 항체인 IgD와 IgG4를 융합해 타 제품 대비 생물학적 활성과 체내 지속력을 극대화한 기술로, 단순히 체내 지속성을 향상시킨 2세대 기술이 아닌 다양한 장점들을 보유한 3세대 SMART 기술이다. hyFc 기술은 면역 반응 유도 및 효소로 인한 구조절단 현상 등을 예방해 안전성에서 큰 장점이 있고, 스몰 펩타이드(small peptide)에서부터 단백질 분해 효소(proteolytic enzyme)에 이르는 다양한 신약 후보 물질에 적용 될 수 있는 특징이 있다.
제넥신은 다양한 블록버스터 단백질 신약 창출이 가능한 원천 기술(Platform Technology)인 hyFc 플랫폼을 기반으로 다양한 파이프라인을 개발 중이며 다수의 글로벌 제약사와 파트너십을 맺고 있다.
이 기술을 활용해 블록버스터를 목표로 개발되고 있는 신약이 바로 지속형 성장 호르몬 치료제인 ‘GX-H9’.
한독과 공동으로 개발 중인 ‘GX-H9’은 제넥신의 원천 기술 hyFc를 적용한 혁신 신약으로 기존에 매일 투여해야 하는 성장 호르몬 제품들과 달리 안전하면서도 효능이 우수한 차세대 신약이다.
지난해 11월 임상 2상 결과를 발표됐는데, 임상 결과 GX-H9의 안전성과 내약성이 확인됐으며 이상 반응 또한 대조군과 비슷한 수준으로 관찰됐다. 또 약력학적 시험 결과를 바탕으로 주1회 제형과 월2회 제형의 가능성도 입증했다.
뿐만 아니라 ‘GX-H9’은 성장 호르몬 결핍증 치료제로서 미국 FDA로부터 희귀 의약품으로 지정받았다. 제넥신은 ‘GX-H9’의 성인 환자 대상 임상 2상 최종 결과와 소아 환자 대상 임상 2상 중간 결과를 오는 4월 1일부터 4일까지 미국 플로리다에서 열리는 세계 최대 내분비학 학회인 ‘제99회 Endo 2017’에서 발표할 예정이다.
이와 함께 면역 향상 기술인 DNA 치료 백신 기술도 제넥신의 혁신 신약 개발 플랫폼으로 각광받고 있다. DNA 치료 백신 기술은 현재 전 세계적으로 조명 받고 있는 기술이며 제넥신의 주요 핵심 기술 가운데 하나다.
제넥신의 DNA 치료 백신은 고효능 발현 벡터를 활용, 체내에서 특정 항원 유전자와 면역 증강 유전자를 발현시켜 인체의 면역 체계를 이용해 만성 감염, 암과 같은 만성 질환을 치료하는 새로운 기술이다.
비교적 낮은 생산 단가와 재현성이 높고 대량 생산이 용이한 장점뿐 아니라 1회 주사에 여러 종류의 DNA 투여가 가능하고 면역 증강제와 복합 투여도 용이하다. 특히 항원 특이적으로 두 가지 면역 반응을 모두 유도하는 장점이 있다.
DNA 치료 백신 기술을 통해 세상에 모습을 드러낸 자궁경부암 치료제 ‘GX-188E’는 환자에게 면역 반응을 유도해 바이러스에 의한 암세포를 선택적으로 제거 할 수 있는 혁신 신약이다. 자궁경부암 외에도 HPV 바이러스로 인한 생식기암, 두경부암 등 다수의 적응증으로 확대가 가능하다.
2014년 자궁경부암 3단계 환자를 대상으로 한 ‘GX-188E’ 임상 1상에서 총 7명의 환자가 완치되는 결과를 보였으며, HPV 16/18 감염으로 인한 자궁경부전암 3단계 환자 72명을 대상으로 한 임상 2상에서는 백신 투여 후 20주가 지난 33명의 환자(1㎎ 투여군) 중 20명(61%)에서 치료 효과를 확인했다. 16주를 추가로 관찰 결과(총 36주)에서 치료 효과는 67%까지 상승했다.
현재 ‘GX-188E’의 한국 임상 2상은 현재 마무리 단계에 있으며, 환자군 및 투여 용량에 따른 추가 분석이 진행 중이다. 또 대조군을 포함한 유럽 2상의 경우 자궁경부전암 3분의 2 단계 환자를 대상으로 진행하고 있다.
이와 관련 제넥신 관계자는 “‘GX-H9’와 ‘GX-188E’은 제넥신이 개발하고 있는 신약 중에서도 플래그십에 속한다”며 “이들 신약은 임상 2상을 마치고 글로벌 제약사에 기술 이전을 검토하고 있다”고 말했다.
